Milano – Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd. e Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Ionis), leader delle terapie mirate a RNA con sede in California, hanno stipulato un contratto di licenza per l’acquisizione in esclusiva, da parte di Otsuka, dei diritti di commercializzazione in Europa di donidalorsen, farmaco candidato per il trattamento dell’angioedema ereditario (HAE).
Donidalorsen è un oligonucleotide antisenso coniugato con ligando (LICA), in fase di sperimentazione, disegnato per agire sulla via della precallicreina, o PKK.1 La PKK svolge un ruolo importante nell’attivazione dei mediatori dell’infiammazione associati agli attacchi acuti di angioedema ereditario.2 Lo studio di estensione di Fase 2, in aperto, ha dimostrato che donidalorsen ha ridotto il tasso di attacchi di HAE in media del 96%, da 2,70 a 0,06 attacchi al mese in due anni di trattamento e la terapia è stata ben tollerata.3,4 Ionis attualmente sta conducendo due studi multicentrici di Fase 3; uno studio in doppio cieco, controllato con placebo, in Nord America e in Europa e uno studio globale in aperto. Donidalorsen ha ottenuto la designazione di farmaco orfano negli Stati Uniti nel 2023.
Makoto Inoue, Presidente e Direttore di Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd. ha commentato: “Otsuka è impegnata nello sviluppo di farmaci per le malattie rare come la malattia policistica renale autosomica dominante (ADPKD). Attraverso la collaborazione con Ionis, in caso di approvazione regolatoria, non vediamo l’ora di offrire donidalorsen in Europa, per affrontare i bisogni medici insoddisfatti dei pazienti affetti da angioedema ereditario”.
Secondo i termini dell’accordo, Otsuka verserà a Ionis un pagamento anticipato di 65 milioni di dollari, oltre a pagamenti basati sul raggiungimento di traguardi normativi e di vendita. Otsuka presenterà la richiesta di approvazione regolatoria e commercializzerà il prodotto in esclusiva in Europa.
“Siamo lieti di collaborare con Otsuka visti i risultati ottenuti nel fornire farmaci per le malattie rare ai pazienti in Europa,” ha dichiarato Brett P. Monia, Ph.D., Amministratore Delegato di Ionis. “Questo accordo è in linea con la nostra strategia di concentrare inizialmente i nostri sforzi di commercializzazione sul mercato statunitense. Siamo incoraggiati dal profilo di prodotto di donidalorsen fino ad oggi e siamo impazienti di presentare i risultati topline della Fase 3 nell’HAE nella prima metà del prossimo anno.”
L’angioedema ereditario
HAE è una malattia genetica rara autosomica dominante, caratterizzata da edemi imprevedibili e spesso gravi della cute, del tratto gastrointestinale (GI), del sistema respiratorio superiore, del viso e della gola, che possono risultare talvolta fatali.5,6 L’età di insorgenza della malattia nella maggior parte dei casi è l’adolescenza e la prevalenza mondiale di questa malattia rara è stimata a 1 su 50.000.5,7
Otsuka
Otsuka è una società farmaceutica multinazionale la cui filosofia è: “Otsuka-people creating new products for better health worldwide”. Otsuka ricerca, sviluppa, produce e commercializza prodotti innovativi, focalizzandosi su farmaci che affrontino bisogni di salute insoddisfatti e prodotti nutraceutici per il mantenimento del benessere quotidiano della persona. In ambito farmaceutico, Otsuka è leader nella salute mentale e finanzia inoltre numerosi programmi di ricerca in aree poco esplorate, come la tubercolosi, che tutt’oggi è una patologia che costituisce un problema di salute pubblica globale molto significativo.
Otsuka Europa consta di circa 550 dipendenti ed è focalizzata su patologie psichiatriche e neurologiche, malattie infettive, nefrologia, oncologia e terapie digitali.
Otsuka Pharmaceutical Italy è un’affiliata di Otsuka Pharmaceutical Europe Ltd., azienda che fa parte di Otsuka Pharmaceutical Company, Ltd., una sussidiaria di Otsuka Holdings Co., Ltd. con sede a Tokyo, in Giappone.
Il gruppo di aziende Otsuka impiega 47.000 persone in tutto il mondo con un fatturato consolidato di circa 12,4 miliardi di euro e una spesa di 1,67 miliardi di euro in ricerca e sviluppo nel 2022. Per ulteriori informazioni su Otsuka, consultare il sito https://www.otsuka.it
Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Da più di 30 anni Ionis è leader delle terapie mirate a RNA, pioniera di nuovi mercati e del cambiamento degli standard di cura. Ionis ha attualmente quattro farmaci in commercio e una promettente pipeline in fase avanzata, caratterizzata da franchise cardiovascolari e neurologici. La nostra innovazione scientifica è iniziata e continua con la consapevolezza che i pazienti dipendono da noi, il che alimenta la nostra visione di diventare leader nella medicina genetica, utilizzando un approccio multipiattaforma per scoprire, sviluppare e fornire terapie in grado di trasformare la vita.
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